11月3日消息，Endpoints News报道，法国药企施维雅（Servier）以15.5亿美元预付款收购的肌肉萎缩症药物sevasemten，在名为GRAND CANYON的关键性试验中未能达到主要终点和次要终点。此时距离交易达成仅约五个月。

sevasemten由美国Edgewise Therapeutics开发，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）等肌肉萎缩疾病，属于心肌钙蛋白抑制剂类创新机制药物。2026年年中，施维雅通过大额授权交易将其收入囊中，首付即达15.5亿美元，一度被视为近年生物医药授权交易中的重注之一。STAT News同日的报道亦确认了该试验失败消息。

对于以肿瘤和心血管见长的施维雅而言，这次失败直接冲击其罕见病管线布局；Edgewise方面则面临股价与后续里程碑收入的双重压力。该案例再次凸显大型药企以天价首付押注后期临床资产的 inherent 风险——即便进入关键性试验阶段，肌营养不良这类终点难以预测的适应症仍可能出现颠覆性结果，交易结构中高额首付的比例安排成为行业讨论焦点。 （来源：Endpoints News）