Hunter综合征

FDA再次暂停Regenxbio Hunter综合征基因治疗试验：五名患者脊柱发现小肿块

美国FDA再次对Regenxbio治疗Hunter综合征（MPS II型）的AAV基因治疗实施临床暂停，五名患者脊柱出现无症状小肿块。这是该司继MPS I疗法患者确诊脑瘤后的又一安全事件，公司已放弃近期递交上市申请的计划。

B910化工 8月24日 23:55 124