8月24日消息，据STAT News报道，美国食品药品监督管理局（FDA）再次暂停Regenxbio用于治疗罕见儿童脑部疾病——粘多糖贮积症II型（MPS II，即Hunter综合征）基因治疗的临床试验，原因是在五名患者脊柱上发现小肿块。公司周一表示，这些患者均未出现与肿块相关的症状。

此次事件发生在Regenxbio披露一例严重安全事件七个月之后：当时一名接受其针对MPS I型开发的类似疗法的男孩罹患脑瘤，成为20年来最常用的AAV基因疗法领域首例被确证与治疗相关的肿瘤。AAV载体基因治疗的安全性边界正受到行业重新审视。

Regenxbio已表示不再预期在近期为其Hunter综合征疗法向FDA递交上市申请。Endpoints同时报道，FDA还推迟了Capricor杜氏肌营养不良疗法deramiocel的PDUFA决定日期，以审查新数据。AAV基因治疗在神经发育罕见病领域的剂量限制性毒性问题，正在成为监管审评的核心争议点，对同赛道公司的临床开发节奏构成直接影响。 （来源：Endpoints News）