《自然-材料》：遮蔽型AAV载体实现基因递送按需激活，精准控时降低脱靶风险
9月29日发表于Nature Materials的研究开发“遮蔽”腺相关病毒载体技术，通过可去除的分子遮蔽层让AAV基因递送在特定条件触发前保持沉默，实现递送的时空调控。该平台有望降低基因治疗脱靶表达与免疫风险。
AAV载体
共 3 篇，B910化工，AI 化学信息库
FDA再次暂停Regenxbio Hunter综合征基因治疗试验：五名患者脊柱发现小肿块
美国FDA再次对Regenxbio治疗Hunter综合征（MPS II型）的AAV基因治疗实施临床暂停，五名患者脊柱出现无症状小肿块。这是该司继MPS I疗法患者确诊脑瘤后的又一安全事件，公司已放弃近期递交上市申请的计划。
FDA平台认定制度阻碍肢带型肌营养不良基因疗法开发
STAT报道FDA的平台认定（platform designation）工具本应加速罕见病基因疗法开发，但实际被FDA用于阻止肢带型肌营养不良（LGMD）患者获得基因治疗。随着国会考虑处方药使用者费用法案（PDUFA）重新授权和FDA改革，罕见病社区呼吁优先解决这一问题。