GTX-102

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Ultragenyx天使综合征药物GTX-102三期试验失败,曾被视为公司盈利转折点

Ultragenyx宣布其天使综合征实验性疗法GTX-102在一项大型三期试验中与假治疗对照相比未显示获益。该药在早期试验中曾表现强劲,承载着患者家庭与神经发育障碍领域的厚望。分析指出,这对拥有多款已上市超罕见病药物的Ultragenyx构成重大商业打击——投资者此前将GTX-102视为公司迈向盈利的关键路径。

B910化工 9月3日 06:11 178