天使综合征药物失败后，专家仍看好同类反义疗法前景
Ultragenyx天使综合征药物三期失败后，STAT采访专家指出Ionis与Oak Hill Bio的同类反义寡核苷酸疗法机制未必受累，更高剂量或更强效力可能带来不同结果，失败不等于机制否定。
反义寡核苷酸
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Ionis反义寡核苷酸药物zilganersen获FDA批准，成Alexander病首个获批疗法
FDA批准Ionis Pharmaceuticals开发的zilganersen用于治疗罕见神经退行性疾病Alexander病，这是Ionis首个独立持有的神经科学领域获批药物。Alexander病由GFAP基因突变引起，此前无任何获批疗法，zilganersen作为反义寡核苷酸药物通过抑制突变蛋白表达发挥作用，为罕见神经系统遗传病的基因治疗路径再添实证。
FDA批准Ionis反义寡核苷酸药物Zanvastro，成为亚历山大病首款疾病修饰疗法
美国FDA于9月3日批准Ionis Pharmaceuticals的Zanvastro用于儿童及成人亚历山大病，这是该罕见致死性神经疾病的首款获批疾病修饰疗法。关键临床试验显示，治疗组患者的步行速度保持稳定，而对照组下降了33%，且年轻患儿用药后运动功能甚至有望改善而非仅维持。该药获批为反义寡核苷酸平台在超罕见中枢神经系统疾病中的应用再添里程碑。
Ultragenyx天使综合征药物GTX-102三期试验失败，曾被视为公司盈利转折点
Ultragenyx宣布其天使综合征实验性疗法GTX-102在一项大型三期试验中与假治疗对照相比未显示获益。该药在早期试验中曾表现强劲，承载着患者家庭与神经发育障碍领域的厚望。分析指出，这对拥有多款已上市超罕见病药物的Ultragenyx构成重大商业打击——投资者此前将GTX-102视为公司迈向盈利的关键路径。
AusperBio完成1.2亿美元C轮融资，反义寡核苷酸乙肝疗法AHB-137挺进III期，II期功能治愈率达30%
湾区生物技术公司AusperBio Therapeutics宣布完成1.2亿美元C轮融资，由RA Capital领投，用于推进慢性乙肝反义寡核苷酸疗法AHB-137的III期注册研究和商业化筹备。在已完成的IIa期研究中，AHB-137单药治疗72周功能治愈率达30%，且无药物相关严重不良事件。同靶点竞品、GSK从Ionis授权的bepirovirsen本周刚在日本获批。
GSK乙肝反义寡核苷酸药物Hibsago获日本全球首批，联手Ionis冲击重磅炸弹
日本监管机构批准GSK与Ionis联合开发的反义寡核苷酸疗法Hibsago，用于慢性乙肝感染，为该药全球首个上市许可。GSK将其定位为未来的重磅炸弹级药物，美国和欧洲的审评也在推进中，乙肝功能性治愈竞争格局正从干扰素时代转向核酸药物时代。
渤健反tau药diranersen II期CELIA：60mg剂量认知衰退减缓42%，首个tau靶点临床概念验证
7月15日消息，渤健与Ionis合作的反义寡核苷酸药物diranersen（BIIB080）在AAIC 2026公布II期CELIA试验数据：尽管未达主要终点，60mg剂量在ADAS-Cog13认知量表上减缓衰退42%、MMSE减缓50%，并降低tau PET病理，是首个显示靶向tau可减缓阿尔茨海默病认知衰退的临床证据。渤健计划推进III期，但高剂量反向剂量反应引发疑问。
诺华120亿美元收购的RNA药物del-brax在I/II期试验中达到主要终点
诺华（Novartis）从Avidity Biosciences以120亿美元授权引进的反义寡核苷酸偶联药物del-brax，在针对肌肉萎缩疾病的I/II期临床试验中达到主要终点，为后续大规模开发铺平道路。
Biogen抗tau蛋白药物BIIB080阿尔茨海默II期未达临床终点但显示强效生物标志物改善
渤健公布抗tau蛋白反义寡核苷酸药物BIIB080在早期阿尔茨海默病患者中的II期CELIA研究结果。研究未达到主要临床终点CDR-SB评分变化，但生物标志物数据显示CSF总tau蛋白降低约50-60%，p-tau181降低约55%，tau PET成像显示tau病理积累显著减少。药物耐受良好，未观察到ARIA。这是首个报告II期结果的抗tau蛋白ASO疗法。