诺华120亿美元收购所得RNA药物del-desiran三期失利，DM1治疗再遭挫
诺华宣布其通过120亿美元收购Avidity Biosciences获得的RNA药物del-desiran在强直性肌营养不良1型（DM1）三期研究中未能达到主要终点（手部肌肉放松能力测试显著优于安慰剂），仅在次要终点见临床活动迹象；分析人士认为该结果将动摇市场对Avidity抗体-寡核苷酸偶联平台及诺华交易策略的信心。
临床试验失败
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Ultragenyx天使综合征药物GTX-102三期试验失败，曾被视为公司盈利转折点
Ultragenyx宣布其天使综合征实验性疗法GTX-102在一项大型三期试验中与假治疗对照相比未显示获益。该药在早期试验中曾表现强劲，承载着患者家庭与神经发育障碍领域的厚望。分析指出，这对拥有多款已上市超罕见病药物的Ultragenyx构成重大商业打击——投资者此前将GTX-102视为公司迈向盈利的关键路径。
GSK终止camlipixant慢性咳嗽研发，CALM-2三期未达主要终点
GSK终止camlipixant难治性慢性咳嗽研发，CALM-1/CALM-2两项Ⅲ期结果不一、CALM-2未达主要终点。该药是GSK 2023年约20亿美元收购Bellus Health的核心资产，也成为P2X3拮抗剂类别第三个受挫产品，对其呼吸管线与收购逻辑构成打击。