Ionis反义寡核苷酸药物zilganersen获FDA批准，成Alexander病首个获批疗法
FDA批准Ionis Pharmaceuticals开发的zilganersen用于治疗罕见神经退行性疾病Alexander病，这是Ionis首个独立持有的神经科学领域获批药物。Alexander病由GFAP基因突变引起，此前无任何获批疗法，zilganersen作为反义寡核苷酸药物通过抑制突变蛋白表达发挥作用，为罕见神经系统遗传病的基因治疗路径再添实证。
Alexander病
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