FDA批准武田嗜睡症新药Orzeyful:食欲素受体激动剂首次获批,开启神经科学新药类别
FDA批准武田Orzeyful(每日两次口服)用于治疗1型嗜睡症,成为首个获批的食欲素受体激动剂。临床数据显示患者日间清醒时间显著长于现有疗法,日间嗜睡和肌无力发作频率降低。科学家期望该类药物拓展至更广泛的神经系统疾病。
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FDA批准武田Orzeyful(每日两次口服)用于治疗1型嗜睡症,成为首个获批的食欲素受体激动剂。临床数据显示患者日间清醒时间显著长于现有疗法,日间嗜睡和肌无力发作频率降低。科学家期望该类药物拓展至更广泛的神经系统疾病。
Recursion与罗氏/基因泰克长达4.5年、最高120亿美元的AI药物发现合作迎来首个里程碑:基因泰克行使首个验证靶点选择权,合作开发神经科学小分子早期发现项目。Recursion将获300万美元里程碑付款,累计已获2.16亿美元。
范德堡大学团队在ACS Chemical Neuroscience发表研究,开发两种可调控神经退行性疾病相关蛋白活性的工具化合物。这些化学探针能选择性激活或抑制特定靶点,为研究阿尔茨海默病生物学机制及开发新疗法提供关键工具。
礼来与AtaiBeckley签署确定性收购协议,交割时现金对价约28亿美元,另设最高约10亿美元或有价值权。交易将把已启动Ⅲ期活动的鼻腔给药mebufotenin候选药BPL-003及DMT口腔膜VLS-01纳入礼来神经科学管线,显示大型药企正在以里程碑付款控制迷幻药研发风险。
爱尔兰脑疾病药企Alkermes旗下嗜睡症在研口服药alixorexton II期数据积极,已启动全球III期临床。即将任CEO Blair Jackson表示将挑战礼来、武田等巨头,分析师认为食欲素类药物市场规模达数十亿美元。公司股价近一个月大涨近50%。
渤健公布抗tau蛋白反义寡核苷酸药物BIIB080在早期阿尔茨海默病患者中的II期CELIA研究结果。研究未达到主要临床终点CDR-SB评分变化,但生物标志物数据显示CSF总tau蛋白降低约50-60%,p-tau181降低约55%,tau PET成像显示tau病理积累显著减少。药物耐受良好,未观察到ARIA。这是首个报告II期结果的抗tau蛋白ASO疗法。
意大利制药公司Angelini Pharma宣布以41亿美元收购美国Catalyst Pharmaceuticals,获得其三款FDA批准的罕见神经系统疾病治疗药物,包括Firdapse、Agamree和Fycompa。