礼来砍掉mevidalen阿尔茨海默病II期管线:未达内部高标准
礼来在Q3业绩材料中将mevidalen(LY3154207)列入"移出管线"名单,终止其在症状性阿尔茨海默病的II期开发。该药为多巴胺D1受体正变构调节剂,304例轻中度患者试验未达公司内部成功标准。这是该药2021年路易体痴呆试验失败后的又一次挫折,同期礼来正斥资数十亿美元扩张神经科学布局。
共 2 页,B910化工
礼来在Q3业绩材料中将mevidalen(LY3154207)列入"移出管线"名单,终止其在症状性阿尔茨海默病的II期开发。该药为多巴胺D1受体正变构调节剂,304例轻中度患者试验未达公司内部成功标准。这是该药2021年路易体痴呆试验失败后的又一次挫折,同期礼来正斥资数十亿美元扩张神经科学布局。
Mount Sinai团队在《Nature Communications》发表研究:敲除TIMP2蛋白会使小鼠小胶质细胞出现衰老与神经退行相关特征,而向老年小鼠血液回补TIMP2后,这些脑免疫细胞清除碎片能力恢复、炎症标志减少,提示年轻相关蛋白可维持大脑天然防御,为脑老化及阿尔茨海默病干预提供新靶点。
卡罗林斯卡医学院10月5日宣布,2026年诺贝尔生理学或医学奖授予Stanford的Karl Deisseroth、Humboldt大学的Peter Hegemann与Würzburg大学的Georg Nagel,表彰其发现光门控离子通道与光遗传学,该技术已成为神经科学与化学生物学的核心工具。
美国FDA于9月26日批准艾伯维(AbbVie)新一代帕金森病治疗药物tavapadon,这是一种多巴胺激动剂,预期提供与前代药物相当的症状缓解效果。Endpoints News评论认为该批准为帕金森病治疗领域注入新选项。tavapadon源自艾伯维对Cerevel Therapeutics的收购。
诺华行使期权获得Sironax脑部药物递送平台全球权利,预付款1.25亿美元;该平台旨在突破血脑屏障这一神经药物开发核心瓶颈,Sironax将用所得推进SIR2501等三个早期临床管线,其中SIR2501已获FDA快速通道认定。
斯坦福大学团队将人类大脑类器官植入大脑部分区域被基因敲除的小鼠体内,在3个月大的嵌合小鼠脑中发现锥体投射神经元长入脊髓,以及仅存在于大象、鲸类和灵长类等大型脑哺乳动物的社交认知相关超大神经元。
9月9日Endpoints News报道,揭示orexin(食欲素)与嗜睡症因果关系的研究获2026年拉斯克奖基础医学研究奖,此前该科学已获突破奖;研究路径历经小鼠、犬类模型直至近期流感病毒研究,确认orexin系统异常致病,为嗜睡症诊断与靶向治疗奠定科学基础。
由前I-Mab首席执行官Joan Shen创立、横跨上海与波士顿的NeuShen Therapeutics完成逾8000万美元B轮融资,用于推进三条临床阶段脑健康药物管线。公司致力于将中国研发速度与美国开发标准结合的跨国模式。
FDA批准Ionis Pharmaceuticals开发的zilganersen用于治疗罕见神经退行性疾病Alexander病,这是Ionis首个独立持有的神经科学领域获批药物。Alexander病由GFAP基因突变引起,此前无任何获批疗法,zilganersen作为反义寡核苷酸药物通过抑制突变蛋白表达发挥作用,为罕见神经系统遗传病的基因治疗路径再添实证。
8月28日,以AI平台开发神经科学药物的BioXcel Therapeutics依据美国破产法第11章申请破产,并与Teva签署资产出售协议:Tva以5750万美元首付(总价最高1.25亿美元)担任第363条拍卖的假马竞购人,标的包括IGALMI及在研激动剂BXCL501。
Biohaven与SK Biopharmaceuticals签署全球独家授权及合作协议,SK获得Biohaven Kv7离子通道平台的全球权益,核心资产为选择性Kv7.2/7.3钾通道激活剂opakalim(BHV-7000),目前正在II/III期开发用于局灶性癫痫。SK将支付最高7.95亿美元首付款及里程碑款项,另含4亿美元现金对价和最高1.5亿美元开发及监管里程碑,外加分层特许权使用费。
Biohaven将其KV7离子通道平台(含核心癫痫候选药物)的全球权益授权给韩国SK Biopharmaceuticals,交易总额最高7.95亿美元。Biohaven借第三方商业化伙伴推进晚期癫痫管线落地,SK生物则获得差异化离子通道资产,充实其全球神经科学布局。
Teva宣布FDA受理ecopipam用于儿科抽动秽语综合征的NDA并授予优先审评,目标行动日期2027年一季度。这款选择性D1多巴胺受体拮抗剂若获批,将是10余年来首个新疗法、50余年来首个新机制疗法,III期撤退研究显示应答者复发风险降低53%。
8月20日,瑞典AlzeCure Pharma确认完成与礼来的合作许可交割,就阿尔茨海默病项目Alzstatin(候选药ACD680)收到全额1000万美元首付款,交易还包括中个位数百分比的销售分成与开发商业化里程碑,不含分成总价值可能超过10亿美元。礼来获得全球权利并负责后续开发。
C&EN长篇报道脑机接口(BCI)电极技术路线之争:犹他阵列等侵入式金属电极、皮层电极贴片与血管内电极各有取舍,深度决定信号精度与手术风险。BCI已能让重度瘫痪患者输出语音与控制运动,但材料与策略仍在分化演进,初创公司与研究联合体各押不同路线。
C&EN报道:中国至少7项化学遗传学(DREADD)临床试验正在开展,适应症覆盖难治性癫痫、帕金森病与神经病理性疼痛,为该技术20年来首次进入临床。DREADD发明人Bryan Roth在NIH BRAIN Initiative会议上透露此消息时现场"震惊沉默",评估认为若三叉神经痛试验成功将开启几乎所有神经精神疾病的环路疗法路径。