9月4日消息，美国FDA批准了Ionis Pharmaceuticals的罕见神经退行性疾病治疗药物zilganersen，这是该公司首个完全自有的神经科学领域获批药物，也标志着Alexander病迎来了首个获批疗法。

Alexander病是一种由GFAP基因突变导致的罕见遗传性脑白质病，星形胶质细胞中的中间丝蛋白异常聚集，患者多在婴幼儿期发病，表现为头围异常、癫痫、运动障碍及认知损害，病情进行性加重，重症患儿预后极差。此前该病没有任何获批的治疗手段，临床管理仅限于对症支持。

Zilganersen是一种经鞘内注射的反义寡核苷酸（ASO）药物，通过结合GFAP mRNA抑制突变胶质原纤维酸性蛋白的合成，从源头减少毒性蛋白聚集。ASO平台近年已在脊髓性肌萎缩症（SMA）等神经系统遗传病中验证了单次给药长期获益的可能性，zilganersen的获批进一步拓宽了该平台在脑白质病变领域的适用边界。

对Ionis而言，这一批准具有战略意义：公司长期以ASO技术授权合作模式为主（如与诺华、罗氏、GSK的多个项目），自有神经科学管线的商业化此前仅有脊髓性肌萎缩症药物Spinraza（与Biogen合作）的贡献，zilganersen是其在神经罕见病领域独立商业化的开端，也为后续管线（包括Angelman综合征项目）提供了监管与商业化基础。 （来源：Endpoints News）