MPS IIIA

Ultragenyx向EMA提交MPS IIIA基因治疗药物上市申请，FAYUVI美国获批后再拓欧洲市场

Ultragenyx 10月2日宣布欧洲药品管理局已验证其基因治疗药物rebisufligene etisparvovec（UX111）治疗MPS IIIA（Sanfilippo A型综合征）的上市申请（MAA），该药此前已获FDA批准（FAYUVI，9月17日）。MPS IIIA全球商业可及地区约3000-5000名患者、中位预期寿命15年，EMA已授予该药PRIME和孤儿药认定。

B910化工 10月4日 10:53 52