EMA推荐批准口服小分子GLP-1药物Foundayo：orforglipron有望成为减肥与2型糖尿病新选择
欧洲药品管理局(EMA)于10月16日推荐批准口服GLP-1受体激动剂Foundayo(活性成分为orforglipron)，用于体重管理及2型糖尿病治疗。该药为非肽类小分子，每日一次片剂，无需注射，为全球超过25亿肥胖或超重人群提供了新的药物治疗路径。
EMA
共 2 页 · B910化工 · AI 化学信息库
EMA临床试验申请建议试点转常设：约30例试点经验将成2027年新指南
EMA宣布由HMA-CTCG协调的临床试验申请建议程序从试点转为常设机制，2024年启动以来帮助申办方在CTIS提交前获得成员国联合反馈，最终报告与更新指南模板将于2027年1月上线，支撑欧盟生物技术法案目标。
Ultragenyx向EMA提交MPS IIIA基因治疗药物上市申请，FAYUVI美国获批后再拓欧洲市场
Ultragenyx 10月2日宣布欧洲药品管理局已验证其基因治疗药物rebisufligene etisparvovec（UX111）治疗MPS IIIA（Sanfilippo A型综合征）的上市申请（MAA），该药此前已获FDA批准（FAYUVI，9月17日）。MPS IIIA全球商业可及地区约3000-5000名患者、中位预期寿命15年，EMA已授予该药PRIME和孤儿药认定。
EMA管理委员会9月例会：多项药品监管与机构治理议题敲定
EMA管理委员会（Management Board）9月会议纪要公布，涵盖2027年费用调整建议、数据监管框架、兽药与人类用药监管协调等议题；会议还审议了EMA年度预算执行与欧洲药品监管网络运行指标。
全球药品监管机构联合声明：全生命周期推进替代动物试验方法
EMA背书国际药品监管机构联盟（ICMRA）联合声明，呼吁药品开发者、制造商、监管机构与国家控制实验室持续开发并实施替代动物试验的方法与路径，国际协调是EMA 3Rs战略的关键支柱。
EMA审查结论：ipidacrine类药物适应证收窄，限定于单神经与多神经病变对症治疗
欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）完成ipidacrine审查，建议仅保留单神经病变与多神经病变的对症治疗用途，取消神经炎、脱髓鞘疾病等缺乏证据的适应证，并要求由经验丰富的医生处方、日剂量超80毫克时警惕肝毒性风险。
EMA复审结论：羟丁酸钠治疗酒精依赖的获益仍大于风险，但需补充疗效研究
应法国药品管理局要求启动的复审中，EMA人用药品委员会（CHMP）结论认为羟丁酸钠（sodium oxybate）糖浆与口服溶液用于急性酒精戒断及长期戒断维持时获益仍大于风险，但因数据局限需开展额外研究进一步表征疗效，同时关注其精神活性带来的滥用风险。
EMA旗下CHMP 9月会议推荐12款新药获批，涵盖血友病A、肺癌、重症肌无力等适应症
EMA人用药品委员会（CHMP）9月14-17日会议推荐12款新药上市，包括诺和诺德血友病A药物Frehemgo（denecimig）、ALK阳性肺癌药Gevalka（ensartinib）、重症肌无力药Klygefa（gefurulimab）等，另推荐11款已上市药物扩展适应症，Enhertu、Keytruda、Tecvayli等重磅品种在列。
欧盟CHMP支持诺和诺德血友病A药物等8款新药：Mim8有望填补预防性治疗缺口
9月18日EMA人用药品委员会CHMP给出正面意见，支持批准诺和诺德血友病A预防性药物及另外7款新药、11项标签扩展。Mim8（denecimig）为FVIIIa模拟双特异性抗体，III期FRONTIER研究显示可显著降低年出血率，将向欧盟上市迈出最后一步。
EMA兽药委员会CVMP 9月会议：两只新疫苗获积极意见，多款宠物药扩展适应症
EMA CVMP在9月8-10日会议上对猪圆环病毒病疫苗Cirbloc、沙门氏菌疫苗AviGate S. Typhimurium给出上市积极意见，并批准Felpreva、Vectra 3D等多款兽药变更，还延长了猪用阿莫西林剂量审评时间表。
EMA宣布Visudyne短缺将于2027年化解，欧盟启用新原料药供应链
用于光动力疗法治疗老年性黄斑变性的药物Visudyne（维替泊芬）长期短缺迎来解决时间表：在欧盟监管网络支持下，企业建立起此前单一美国生产厂之外的第二条活性成分供应链，短缺预计2027年完全解决。该案例成为欧盟新药械法规下短缺协调机制的范本。
EMA启动注射铁剂安全性复审：低磷血症与骨软化风险成焦点
EMA药物警戒风险评估委员会（PRAC）在8月31日至9月3日的会议上启动对全部注射铁剂的安全性复审。复核由羧基麦芽糖铁注射剂的严重低磷血症病例触发，部分病例进展为骨软化，且类似病例亦见于其他注射铁剂，故复审范围覆盖全部注射铁剂而非单一活性成分。
EMA启动自愿数据提交试点：为类器官、微生理系统等NAMs方法建立监管对话通道
9月1日EMA宣布启动自愿数据提交（VDS）试点，企业、方法开发商、CRO与学术实验室可在上市申请之外自愿提交新方法学（NAMs）数据——包括类器官、微生理系统与计算模型——并获得运营专家组非约束性反馈，试点持续至2027年三季度，旨在推动动物替代方法的监管接受。
哥本哈根大学专家建言FDA：完整回复函公开应设时限、建脱敏标准
8月31日RAPS报道，发表于《法律与生物科学杂志》的论文提出FDA完整回复函（CRL）透明化改革路线：设定公开时限、统一脱敏标准、追溯性公开，并向EMA看齐要求申请人证明商业保密必要性。FDA的FY2027预算已申请CRL主动公开的法定授权。
EMA启动审评辉瑞-Valneva莱姆病疫苗上市申请
欧洲药品管理局（EMA）已受理辉瑞与Valneva联合开发的莱姆病疫苗候选PF-07307405的上市许可申请（MAA）并启动审评。该疫苗 targeting 莱姆病疏螺旋体，若获批将成为欧洲首个针对莱姆病的疫苗，欧洲每年新增病例数十万，市场空缺巨大。
Atsena两款基因疗法获得EMA孤儿药资格 治疗遗传性视网膜营养不良
7月29日消息，美国基因治疗公司Atsena Biosciences的两款AAV基因疗法获得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定，分别针对X连锁视网膜劈裂症（XLRS）和GUCY2D相关Leber先天性黑朦（LCA1）。两款疗法目前均处于I/II期临床试验阶段，旨在恢复遗传性视网膜疾病患者的视觉功能。