GSDIa

Beam碱基编辑疗法BEAM-301达临床概念验证：单次给药恢复肝糖原病Ia型患者自体葡萄糖生成

Beam Therapeutics公布的BEAM-301一期/二期初始数据显示，LNP递送的碱基编辑器一次性校正GSDIa致病R83C突变，40mg剂量组实现15小时以上受控空腹、淀粉摄入大幅减少，安全性符合LNP类药物特征。

B910化工 10月14日 02:16 46