Beam碱基编辑疗法治疗镰状细胞病关键试验达标，计划年内首次向FDA提交申请
Beam Therapeutics宣布其碱基编辑细胞疗法risto-cel在镰状细胞病关键试验中达到主要终点，31名完成治疗并随访12个月的患者实现「摆脱血管闭塞危象」目标，公司计划最快年底提交美国首个碱基编辑疗法上市申请，将与CRISPR疗法Casgevy正面竞争。
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Beam碱基编辑细胞疗法risto-cel关键试验达标：镰刀型细胞贫血患者一年无重症疼痛危象，最快年底申报BLA
Beam Therapeutics公布BEACON试验1/2期关键数据：碱基编辑自体细胞疗法risto-cel使镰刀型细胞贫血患者实现至少12个月无严重血管闭塞性危象，主要终点经独立裁定达标，公司计划最快今年年底提交BLA，或成全球首个碱基编辑疗法的上市申请，分析师预测峰值销售额29亿美元。
Beam碱基编辑疗法BEAM-301达临床概念验证：单次给药恢复肝糖原病Ia型患者自体葡萄糖生成
Beam Therapeutics公布的BEAM-301一期/二期初始数据显示，LNP递送的碱基编辑器一次性校正GSDIa致病R83C突变，40mg剂量组实现15小时以上受控空腹、淀粉摄入大幅减少，安全性符合LNP类药物特征。
Beam Therapeutics在美起诉辉弘基因与Serapha：指控碱基编辑专利技术遭窃取
碱基编辑先驱Beam Therapeutics向美国法院提起诉讼，指控中国基因编辑公司YolTech（辉弘基因）与风投支持的初创Serapha窃取其商业机密与专利技术。案件聚焦碱基编辑这一基因治疗底层工具的知识产权归属。