Kamau首次披露镰刀型细胞贫血症基因编辑疗法nula-cel 2.0临床数据：3例患者无疼痛危象
Kamau Therapeutics首次公布其升级版镰刀型细胞贫血症基因编辑疗法nula-cel 2.0的临床数据：3例患者随访期间均未出现疼痛危象、无需输血，公司目标2028年在美国上市，与现有基因编辑疗法形成差异化竞争。
临床数据
共 15 篇，B910化工
强生ESMO披露RIPTAC平台首份数据：前列腺癌新药有效率75%，高管称"史上最佳数据"
强生在ESMO 2026公布收购Halda获得的双功能小分子HLD-0915（RIPTAC机制）治疗转移性去势抵抗性前列腺癌数据：确认缓解率75%，50mg剂量组77%患者PSA下降超50%、48%下降超90%，代谢生存期数据具有奠基性意义。
默沙东/Moderna个体化癌症疫苗III期数据提前泄露：RFS风险比0.58不及预期，两家公司股价下跌
在西班牙ESMO年会正式发布前数天，默沙东与Moderna合作开发的个体化mRNA癌症疫苗intismeran autogene联合Keytruda的III期黑色素瘤数据在线泄露：复发或死亡风险降低42%（HR 0.58），两年生存率82.2%，但仅略超分析师预期下限，市场反应失望，两家公司股价下跌。
Beam碱基编辑疗法BEAM-301达临床概念验证：单次给药恢复肝糖原病Ia型患者自体葡萄糖生成
Beam Therapeutics公布的BEAM-301一期/二期初始数据显示，LNP递送的碱基编辑器一次性校正GSDIa致病R83C突变，40mg剂量组实现15小时以上受控空腹、淀粉摄入大幅减少，安全性符合LNP类药物特征。
First Tracks乳糜泻药物ANB033早期数据积极：三项终点达统计学显著，分析师称具产品级管线潜力
First Tracks Biotherapeutics公布CD122阻断抗体ANB033治疗乳糜泻的I期数据：32人随机分组、四周三次皮下给药后接受两周麸质挑战，三项评估乳糜泻生物学指标的衡量均达统计学显著且安全性干净，Leerink分析师认为其数据优于Teva上月披露结果，ANB033还被开发用于嗜酸性食管炎与白癜风。
礼来发布TOGETHER-PsO新探索性数据 Taltz联合Zepbound展现免疫代谢联动
礼来在Fall Clinical 2026大会发布TOGETHER-PsO 3b期研究新探索性数据：中重度斑块银屑病合并肥胖患者接受Taltz（ixekizumab）联合Zepbound（tirzepatide）治疗，第36周差异表达蛋白482个对单药140个，显示免疫与代谢通路深度联动，为银屑病合并肥胖治疗提供新证据。
Mozart Therapeutics在EASD年会展示MTX-101临床与临床前数据 支持1型糖尿病治疗潜力
Mozart Therapeutics 10月5日在第62届EASD年会（米兰）展示MTX-101三份报告：1a/b期数据显示药物安全耐受且可能改善3期1型糖尿病患者C肽水平；机制分析显示其选择性激活CD8调节性T细胞、减少致病T细胞而无广泛免疫抑制。公司计划2027年上半年启动2a期概念验证研究。
Genmab公布Rina-S治疗铂耐药卵巢癌II期数据：确认缓解率45.9%
Genmab在IGCS 2026大会上公布ADC药物Rina-S治疗铂耐药卵巢癌的II期数据：109例患者确认客观缓解率45.9%，中位缓解持续时间12.1个月，中位无进展生存期9.5个月，且疗效与叶酸受体α表达水平无关。数据显示该药在重度经治人群中具持久疗效，其四项III期试验已在推进。
UniQure亨廷顿舞蹈症基因疗法AMT-130四年数据：疾病进展减缓44%，疗效较三年数据走弱
uniQure基因疗法AMT-130的四年分析显示12例接受治疗患者的疾病进展减缓44%，低于三年数据时的75%；患者组织代表对疗效衰减持理解态度，该数据为亨廷顿舞蹈症一次性基因治疗的前景与局限提供关键注脚。
Adicet现货型CAR-T疗法prula-cel治疗狼疮12个月DORIS缓解率达54%，股价仍跌27%
Adicet Bio公布现货型γδ CAR-T疗法prula-cel治疗系统性红斑狼疮的I期数据：22例可评估患者中，12个月DORIS缓解率54%，狼疮性肾炎完全肾脏缓解率50%，全部患者停用免疫抑制剂，无3级以上CRS及ICANS；公司计划四季度启动关键研究筹备，但当日股价下跌27%。
Clariant旗下Lucas Meyer Cosmetics推出天然止汗活性成分KanuFresh，临床证实出汗可见迹象最多减少54%
9月18日，Clariant旗下Lucas Meyer Cosmetics全球发售源自澳大利亚卡努卡叶的天然活性成分KanuFresh，填补传统除臭剂与止汗方案之间的空白。临床数据显示其可减少54%出汗可见迹象、44%气味强度、35%刺激，功效持续24小时，且可生物降解、符合包括中国NMPA在内的全球法规。
中国试验死亡事件发酵：美国会共和党议员要求FDA收紧中国临床试验数据审查
继中国研究者发起临床试验（IIT）爆出三起死亡案例后，密歇根州共和党众议员John Moolenaar等两位共和党议员致函FDA，要求该机构拒绝接受未经其近期现场审计的中国试验中心提供的临床数据。此举标志着中国快速临床试验体系的安全性问题已上升至美国国会立法监督层面，或影响依赖中国数据的在美申报。
临床研究数据基础设施公司Crescendo Health任命David Strutton为首席科学官
专注临床研究数据基础设施现代化的Crescendo Health任命David Strutton出任首席科学官（CSO）。在监管机构与支付方日益要求真实世界证据支撑药物价值评估的环境下，临床数据基础设施公司的科学领导层配置反映该赛道商业化阶段的竞争焦点转向数据质量与证据生成能力。
MoonLake Immunotherapeutics延迟发布数据引发市场质疑
MoonLake Immunotherapeutics对其药物候选者的数据发布策略引发投资者和分析人士质疑。业内人士指出，生物技术公司不会隐藏或模糊强有力的临床数据，延迟发布通常暗示数据存在弱点。
Palisade Bio 公布 PDE4 抑制剂前药 PALI-2108 结肠靶向给药 Ia/b 期数据
Palisade Bio 公布其 PDE4 抑制剂前药 PALI-2108 的 Ia/b 期新增分析数据，结果显示药物在回结肠延迟激活、活性代谢物 PALI-0008 的稳态浓度在整个给药间隔内持续高于 IC90 阈值，组织-血浆比约6倍，支持结肠选择性给药和每日一次给药方案。