诺华Zolgensma再报肿瘤病例:9例患者术后发生肿瘤,7例为新披露
诺华确认其脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法Zolgensma的接受者中已有9例患者发生肿瘤,其中7例为首次披露,2例可能与治疗相关。基因疗法长期安全性随访数据再度成为监管与临床关注焦点,插入突变致瘤风险是该类疗法的核心审评议题。
共 1 篇,B910化工
诺华确认其脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法Zolgensma的接受者中已有9例患者发生肿瘤,其中7例为首次披露,2例可能与治疗相关。基因疗法长期安全性随访数据再度成为监管与临床关注焦点,插入突变致瘤风险是该类疗法的核心审评议题。