FDA批准Scholar Rock肌肉靶向SMA药物Isembyld,年定价约31万美元
FDA批准Scholar Rock的apitegromab(商品名Isembyld),为首款肌肉靶向脊髓性肌萎缩症(SMA)疗法,联合标准治疗显著改善运动功能,常规患者年定价约31万美元,峰值销售预期约20亿美元;该申请曾因代灌装工厂问题遭拒,调整生产布局后终获批。
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FDA批准Scholar Rock的apitegromab(商品名Isembyld),为首款肌肉靶向脊髓性肌萎缩症(SMA)疗法,联合标准治疗显著改善运动功能,常规患者年定价约31万美元,峰值销售预期约20亿美元;该申请曾因代灌装工厂问题遭拒,调整生产布局后终获批。
8月20日,PV Tech Research最新InverterTech银行性评级报告显示,美国本土逆变器名义产能将从2024年前不足20GW升至2026年底超40GW、2027年底达60GW,增量主要由欧洲总部企业驱动,占比将接近一半。美国以外仅日本TMEIC(9GW,2025年2月投产)与以色列SolarEdge在美设厂。
美国FDA批准Biogen高剂量Spinraza(nusinersen)方案用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),包含50mg和28mg两种剂量。该批准基于II/III期Devote研究数据,未接受过治疗的高剂量组婴儿运动功能较假手术对照组有统计学显著改善。新方案已在欧盟、瑞士和日本获批,美国将在数周内上市。