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罕见病个体化基因编辑治疗推动平台化监管模式讨论

2026-04-2767

BioSpace 报道称，细胞和基因治疗行业正在讨论如何为儿童罕见病患者加快个体化基因编辑治疗。IGI 团队计划在今年底前启动针对 HLH 患儿的试验，监管重点转向 N-of-1 治疗、平台技术和数据…