罕见病个体化基因编辑治疗推动平台化监管模式讨论
B910化工消息：4月27日消息，BioSpace 报道称，细胞和基因治疗行业正在围绕儿童罕见病患者的个体化基因编辑治疗探索新的监管路径。Innovative Genomics Institute 治疗研发负责人 Fyodor Urnov 表示，其团队计划在今年底前于 UCSF 启动一项试验，治疗一名患有家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症的儿童。
该讨论受到 Baby KJ Muldoon 案例推动。KJ Muldoon 患有极罕见且可能致命的 CPS1 缺陷，去年接受了为其个人设计的 CRISPR 治疗。BioSpace 报道称，这一案例正成为定制化基因编辑疗法的代表性样本。
Urnov 认为，针对同一临床综合征中多个致病基因的治疗，可能需要允许多个 guide RNA 和多个编辑器纳入同一 IND，并采用主临床方案。文章还提到，FDA 已通过平台技术认定机制尝试提高同类技术审评的可预测性，但个体化疗法商业化和数据共享路径仍处于早期阶段。 （来源：BioSpace）
该讨论受到 Baby KJ Muldoon 案例推动。KJ Muldoon 患有极罕见且可能致命的 CPS1 缺陷，去年接受了为其个人设计的 CRISPR 治疗。BioSpace 报道称，这一案例正成为定制化基因编辑疗法的代表性样本。
Urnov 认为，针对同一临床综合征中多个致病基因的治疗，可能需要允许多个 guide RNA 和多个编辑器纳入同一 IND，并采用主临床方案。文章还提到，FDA 已通过平台技术认定机制尝试提高同类技术审评的可预测性，但个体化疗法商业化和数据共享路径仍处于早期阶段。 （来源：BioSpace）
