杜氏肌营养不良症

Regenxbio杜氏肌营养不良症基因治疗达关键里程碑，计划2027年申报FDA批准

Regenxbio宣布其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法在关键性研究中达到预设终点，公司计划于2027年向FDA提交上市申请。该疗法采用AAV载体递送微型肌营养不良蛋白基因，旨在为DMD患者提供一次性治疗方案。Regenxbio有望成为第二家将DMD基因治疗商业化的公司。

B910化工 5月15日 09:20 467