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杜氏肌营养不良症

Regenxbio杜氏肌营养不良症基因治疗达关键里程碑，计划2027年申报FDA批准

2026-05-1572

Regenxbio宣布其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法在关键性研究中达到预设终点，公司计划于2027年向FDA提交上市申请。该疗法采用AAV载体递送微型肌营养不良蛋白基因，旨在为DMD患者提供一次…