肢带型肌营养不良

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FDA平台认定制度阻碍肢带型肌营养不良基因疗法开发

STAT报道FDA的平台认定（platform designation）工具本应加速罕见病基因疗法开发，但实际被FDA用于阻止肢带型肌营养不良（LGMD）患者获得基因治疗。随着国会考虑处方药使用者费用法案（PDUFA）重新授权和FDA改革，罕见病社区呼吁优先解决这一问题。

B910化工 8月2日 10:15 163