PDUFA重新授权临近：美国酝酿临床试验体系改革，应对中国研究规模扩张
PDUFA（处方药用户费用法）新一轮重新授权进程推进，FDA将于9月16日举行公开会议讨论拟议收费协议，其中含美国本土I期试验数据申请费减半条款；国会正酝酿将临床研究嵌入常规医疗的Cures in Care倡议，以应对中国临床试验规模扩张带来的竞争压力。
PDUFA
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FDA推迟Capricor杜氏肌营养不良药物PDUFA日期以审查新数据
8月24日消息，Endpoints News报道FDA推迟了Capricor Therapeutics杜氏肌营养不良（DMD）药物deramiocel的PDUFA决定日期，以便审查新提交的数据。该疗法此前已获优先审评，推迟决定延长了患者与投资者的等待，但也意味着FDA在认真评估补充数据而非简单否决。
FDA推迟Capricor杜氏肌营养不良细胞疗法审评至11月22日：新增数据被列「重大修订」
美国FDA将Capricor公司deramiocel（用于杜氏肌营养不良心脏并发症的细胞疗法）的PDUFA决定日期从8月22日推迟三个月至11月22日，理由是公司提交了支持「聚焦上肢功能」精细化适应症的随访数据，被认定为重大修订。此前咨询委员会曾否决其心肌病适应症但支持上肢功能数据。
FDA平台认定制度阻碍肢带型肌营养不良基因疗法开发
STAT报道FDA的平台认定（platform designation）工具本应加速罕见病基因疗法开发，但实际被FDA用于阻止肢带型肌营养不良（LGMD）患者获得基因治疗。随着国会考虑处方药使用者费用法案（PDUFA）重新授权和FDA改革，罕见病社区呼吁优先解决这一问题。