FDA批准Ionis反义寡核苷酸药物Zanvastro，成为亚历山大病首款疾病修饰疗法
美国FDA于9月3日批准Ionis Pharmaceuticals的Zanvastro用于儿童及成人亚历山大病，这是该罕见致死性神经疾病的首款获批疾病修饰疗法。关键临床试验显示，治疗组患者的步行速度保持稳定，而对照组下降了33%，且年轻患儿用药后运动功能甚至有望改善而非仅维持。该药获批为反义寡核苷酸平台在超罕见中枢神经系统疾病中的应用再添里程碑。
神经疾病
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医生的手抖为何难治？STAT深度报道手部震颤患者的诊疗困境与新希望
8月24日消息，STAT News发布深度报道聚焦手部震颤（含特发性震颤）患者的诊疗困境：现有药物疗效有限、副作用突出，确诊与转诊延迟普遍，而聚焦超声等新疗法的可及性受成本与保险覆盖限制。报道通过患者个案揭示这一"常见却被低估"疾病领域的创新缺口。
哈佛团队让脑类器官存活超五年：成熟过程堪比真实人脑，神经疾病研究获新平台
哈佛大学Paola Arlotta团队将人类脑类器官（brain organoids）培养存活超过五年，发现其细胞组成与基因表达谱随时间持续成熟，更接近出生后人脑的发育轨迹。这一成果为研究神经发育漫长的疾病（如自闭症、精神分裂症）提供了前所未有的活体窗口。