9月4日消息，据STAT News报道，Ionis Pharmaceuticals于9月3日（美国时间周四）获得美国FDA批准，推出亚历山大病（Alexander disease）的首款疾病修饰疗法Zanvastro，用于儿童和成人患者。

亚历山大病是一种罕见且致命的神经性疾病，属于超罕见病，患者数量极少，因此Ionis在临床试验设计上采取了非常规路径。 pivotal试验显示，步行速度这一神经疾病中常用的运动功能衡量指标在治疗组患者中保持稳定，而对照组患者则出现33%的下降。

研究还包含了早期提示：对年幼儿童进行治疗不仅能稳定病情，还可能改善运动功能。安全性方面，该药物总体耐受良好，严重不良事件在对照组中的发生率反而高于治疗组。

从技术路线看，Zanvastro基于Ionis的反义寡核苷酸（ASO）平台开发，该平台通过靶向RNA干预致病蛋白表达，此前已在脊髓性肌萎缩症（SMA）等罕见神经疾病中验证过成药性。此次获批进一步确立了ASO药物在超罕见中枢神经系统疾病中的商业化可行性——患者人群极小的适应症同样可以通过聚焦未满足医疗需求获得监管通道与市场回报。

值得注意的是，同一周内罕见神经疾病领域喜忧参半：Ultragenyx治疗天使综合征的药物GTX-102刚刚在III期临床中失败，而Ionis自身的管线中也有针对天使综合征的同类在研疗法。Zanvastro的获批为罕见神经疾病研发社区注入了信心，也为亚历山大病患者家庭首次带来了经监管批准的治疗选择。 （来源：STAT News）