非营利机构基因疗法Waskyra定价325万美元，成美国最贵疗法之一
两家非营利机构联合推出的Wiskott-Aldrich综合征基因疗法Waskyra在美国上市，定价325万美元，UCSF Benioff儿童医院成为首个治疗中心。该疗法于去年底获FDA批准，针对的极罕见免疫缺陷症此前无根治手段，定价水平跻身全球最贵疗法行列。
定价
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再生元FOP药物Pasatru获FDA批准上市，定价140万美元挑战Ipsen独家格局
FDA批准再生元抗体药物garetosmab（商品名Pasatru）用于进行性骨化性纤维发育不良（FOP），年治疗定价约140万美元，直接挑战Ipsen 2023年获批的Sohonos——后者2026上半年销售额仅2100万欧元、增长乏力。Pasatru阻断Activin A蛋白活性以抑制异常骨生长，为这一超罕见病患者群体带来首个竞争性治疗选择。