8月22日消息，再生元（Regeneron）宣布其抗体药物garetosmab（商品名Pasatru）获美国FDA批准，用于治疗进行性骨化性纤维发育不良（Fibrodysplasia Ossificans Progressiva, FOP）。这是一种极为罕见的遗传病，患者体内软组织逐渐骨化，被称为"石头人综合征"。Pasatru通过阻断Activin A蛋白的活性发挥作用——该蛋白会触发患者体内异常骨生长。国际FOP协会执行主任Michelle Davis称这一批准"对我们的社区具有里程碑意义"。

定价方面，再生元发言人表示，基于临床研究入组患者的给药方案（按体重3或10毫克/千克给药），Pasatru的年均每患者定价约为140万美元，实际费用区间在69.3万至210万美元之间，使其跻身全球最昂贵药物行列。

市场格局层面，Pasatru将直接挑战Ipsen的Sohonos（palovarotene）——2023年获批时其获益与安全性即存争议，FDA审评人员曾担心服药患者比安慰剂组更易出现异常骨化前的炎症"急性发作"。商业化表现佐证了顾虑：Sohonos 2026年上半年销售额仅2100万欧元（约2400万美元），与2025年同期持平；Ipsen早在2024年就因销售不及预期计提了2.79亿欧元减值。

对再生元而言，此番批准的战略意义不亚于医学意义：其当家产品、眼科药物Eylea正面临生物类似药持续挤压，高剂量版销售未达投资者预期，一款在研癌症药物又在关键临床试验中未达主要终点。在核心产品承压的节点上拿下FOP这一独家竞争 rare disease 适应症，为管线故事增加了新注脚。超罕见病"高价+小人群+有限竞争"的商业模型能否在Pasatru上跑通，将成为观察再生元后Eylea时代成色的重要样本。 （来源：BioPharma Dive）