9月29日消息，两家非营利机构推出的罕见免疫缺陷病基因疗法Waskyra在美国正式商业化上市，定价为325万美元，UCSF Benioff儿童医院成为首个治疗中心。该疗法于2025年底获FDA批准，用于治疗Wiskott-Aldrich综合征（WAS）——一种X连锁的原发性免疫缺陷症，患者存在免疫功能缺陷、血小板减少及湿疹等症状，重症患儿既往需依赖造血干细胞移植且缺乏便捷的根治手段。

325万美元的定价使Waskyra跻身全球最昂贵疗法行列。值得注意的是，这是由非营利机构主导开发的基因疗法——Endpoints News将其称为「非营利组织的基因疗法」，其定价逻辑与商业biotech的标准定价模型形成对照：即便不以利润最大化为目标，基因疗法的一次性治愈属性、极小患者人群带来的高单位成本，仍将价格推至数百万美元量级。

行业层面，Waskyra的上市进一步扩充了美国基因治疗市场对极罕见病（ultra-rare disease）的覆盖：此类疗法患者人群常以百计甚至十计，定价屡创新高，支付方如何通过分期付款、疗效挂钩等创新支付模式消化高价，已成为美国基因治疗商业化的核心议题。首个治疗中心落地UCSF Benioff儿童医院，也体现了极罕见病疗法在起步阶段依托单中心学术医疗体系展开的典型路径。 （来源：Endpoints News）