7月15日消息，美国生物技术公司Celcuity宣布其乳腺癌新药Revtorpyk（通用名gedatolisib）获美国FDA批准，用于HR阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌，联合内分泌药物氟维司群（fulvestrant），可加或不加CDK4/6抑制剂哌柏西利（palbociclib，商品名Ibrance）。
Revtorpyk是一款泛PI3K及mTORC1/2双重抑制剂，作用于PI3K/AKT/mTOR（PAM）信号通路。该获批的差异化意义在于：它是首个不受PIK3CA突变状态限制获批的同类疗法，即可用于PIK3CA突变及野生型患者，突破了现有PAM通路药物对患者生物标志物的依赖，有望显著扩大可获益人群。
此前，该赛道已有两款PI3K通路药物获批但均受限于突变状态：诺华的Piqray（alpelisib）仅用于PIK3CA突变患者，罗氏的Itovebi（inavolisib）同样针对特定人群。Revtorpyk作为同时靶向PI3K与mTORC1/2的泛抑制剂，机制上对PAM通路上下游进行更完整覆盖，被业界视为对这两款药物的直接挑战。Celcuity方面将其定位为该类药物中首个且唯一获批的疗法。
Celcuity是一家总部位于明尼阿波利斯的上市生物技术公司。此次获批基于其关键性临床数据，公司同时还在推进PIK3CA野生型疾病以及更前线治疗设置的适应证拓展。
从产业角度看，HR阳性、HER2阴性乳腺癌是肿瘤领域竞争最激烈的细分市场之一，CDK4/6抑制剂（辉瑞Ibrance、礼来Verzenio、诺华Kisqali）已是基石疗法。PAM通路抑制剂的差异化突围——尤其是摆脱PIK3CA突变限制、扩大适用人群，成为下一阶段竞争焦点。Revtorpyk的获批不仅为Celcuity这家小型生物技术公司带来首款商业化产品，也预示着乳腺癌PAM通路赛道正从突变限定走向广谱竞争的新格局，对上游靶向药物研发与伴随诊断策略都将产生影响。
（来源：Celcuity）
