10月9日消息，美国罕见病生物制药公司Ultragenyx于10月7日宣布，已就出售一张罕见儿科疾病优先审评券（PRV）达成最终协议，交易金额为2.1亿美元现金。
该PRV源于美国FDA对GENGLYCOS（pariglasgene brecaparvovec-opnr，即DTX401）的批准。GENGLYCOS是首个旨在解决糖原贮积症Ia型（GSDIa）根本病因的基因疗法，此前于9月17日获得FDA批准。本次PRV出售的交割需满足惯例条件，包括《哈特-斯科特-罗迪诺反垄断改进法》规定的等待期届满；Jefferies担任独家财务顾问，Gibson Dunn律师事务所提供法律服务。
公司首席财务官Howard Horn表示，变现这张券将提供显著的非稀释性资本，用于推进罕见及超罕见疾病领域首批疗法的开发，并支持公司实现盈利的路径。GENGLYCOS本身的研发也受益于此前一张PRV的出售所得，体现了PRV计划对罕见病药物开发的循环支持作用。
罕见儿科疾病PRV计划旨在鼓励针对特定罕见儿科疾病的药物开发。申办方在获批相应药物后获得该券，可将其用于另一款产品的后续上市申请以取得优先审评，也可出售或转让。出售后Ultragenyx既获得现金，又保留GENGLYCOS的全部商业化权益，同时避免发行新股稀释股权，这一做法近年来为多家罕见病药企所采用，以在不损害股东价值的前提下延长现金跑道并推进管线。
（来源：Ultragenyx Pharmaceutical Inc.）