10月23日消息，Alnylam制药宣布，其亨廷顿病（HD）RNAi疗法brezosiran（原名ALN-HTT02）在正在进行的Ib期试验中取得积极数据：脑脊液中的突变亨廷顿蛋白（mHTT）出现稳健、剂量依赖性的降低，并经两种独立检测方法确认。数据以海报形式在欧洲亨廷顿病网络临床研究大会上（波兰克拉科夫）发布。

具体数据方面，最高剂量组三个月平均降幅60%-64%，个体最高观测降幅达83%。Oppenheimer分析师认为该结果落在"最好情形"区间，提示"同类最佳敲降"水平；mHTT降低的持久性还支持未来每半年给药一次的开发方案。Alnylam计划在与监管机构达成一致后，于2027年启动安慰剂对照关键研究。该药来自其与Regeneron始于2019年、总额超10亿美元的长期合作。

需保持谨慎的是，随访期尚短，公司未披露临床疗效信息。Stifel分析师提醒，罗氏的反义寡核苷酸药物tominersen同样曾显示良好的脑脊液mHTT降低，却未能转化为临床获益并已终止开发——亨廷顿病领域早期结果与最终成败之间历来存在鸿沟。亨廷顿病尚无疾病修饰疗法获批，致病蛋白敲降路线（RNAi、ASO、锌指蛋白抑制等）的竞争仍将持续。 （来源：BioSpace）