Ultragenyx以2.1亿美元出售罕见儿科疾病优先审评券 换取非稀释性研发资金
Ultragenyx 10月7日宣布达成最终协议，以2.1亿美元现金出售一张源于其糖原贮积症Ia型基因疗法GENGLYCOS获批的罕见儿科疾病优先审评券。公司称所得非稀释性资本将用于推进罕见病新药研发并支持盈利路径，交割需满足反垄断等待期等惯例条件。
罕见病药物
共 2 篇，B910化工，AI 化学信息库
Alnylam市值蒸发30%，Amvuttra二季度销售10.1亿美元低于预期并下调全年指引
RNAi疗法龙头Alnylam股价暴跌30%，市值蒸发约120亿美元。核心产品Amvuttra（vutrisiran）Q2销售10.1亿美元低于分析师预期的10.5亿，叠加7月/eplontersen临床试验失败，公司下调全年指引，TTR淀粉样变业务前景受质疑。