8月10日消息,CRISPR基因编辑公司Scribe Therapeutics成功完成首次公开募股(IPO),成为近期罕见的生物科技IPO案例。公司创始人Benjamin Oakes曾因在Jennifer Doudna实验室开发Cas12变体的工作而闻名。
Scribe的核心技术是其XE(编辑器)平台,基于工程化改造的CRISPR-Cas12核酸酶,结合脱氨酶结构域,实现C-to-T和A-to-G的精准碱基编辑,无需造成DNA双链断裂(DSB)。相比传统CRISPR-Cas9切割方式,该平台在安全性和精准度方面具有潜在优势。
公司的首个管线项目靶向PCSK9基因,旨在通过一次性基因编辑实现持久降胆固醇效果,用于心血管疾病的预防和治疗。PCSK9是当前心血管药物开发的热门靶点,已有多款抗体药物获批(安进的Repatha和赛诺菲的Praluent)。
Scribe的IPO背景是生物科技IPO市场持续低迷,多数基因编辑公司股价承压。该公司能成功上市反映了投资者对其XE平台技术和PCSK9心血管应用前景的认可。基因编辑技术正从单基因罕见病向心血管等大众适应症扩展。
(来源:BioPharma Dive)