8月12日消息，英国国家医疗服务体系（NHS England）已推荐延迟释放型半胱胺酒石酸氢盐（delayed-release mercaptamine bitartrate）用于1岁及以上肾病变型胱氨酸贮积症（nephropathic cystinosis）患者的常规使用。

该决定为患者提供了一种额外的胱氨酸消耗疗法，可与目前纳入常规使用的速释型药物形成互补。延迟释放型可将服药频次从每日四次减少至每日两次，显著改善患者的治疗依从性和生活质量。

肾病变型胱氨酸贮积症是一种罕见的遗传性溶酶体贮积障碍，发病率约为1/10万至20万活产儿，英国约有200名患者，每年新诊断2-3例。该病导致细胞内胱氨酸异常蓄积，如果不进行治疗将导致肾功能衰竭。

临床负责人David Game顾问肾科医师表示：「我们欢迎NHS England决定将延迟释放半胱胺酒石酸氢盐纳入常规使用，这将为符合条件的胱氨酸贮积症患者提供一种重要的治疗选择。」

半胱胺（cysteamine）是目前胱氨酸贮积症唯一获批的病因治疗药物，通过裂解溶酶体内的胱氨酸降低细胞内蓄积。延迟释放配方的获批体现了罕见病药物制剂创新的价值——在不改变活性成分的前提下，通过给药频率优化改善患者长期治疗结局。 （来源：PharmaTimes）