8月28日消息,在慕尼黑举行的欧洲心脏病学会2026年年会(ESC Congress)上,CRISPR Therapeutics周五公布的早期数据显示,其降脂基因编辑候选药在患者给药一年后呈现混合(mixed)的持久性结果,公司据此决定推进最高剂量组。

Endpoints News报道,该疗法为一剂式体内基因编辑降脂策略,属于将CRISPR基因编辑应用于心血管领域的先行项目。持久性是这类疗法的商业逻辑核心——"单次给药、终身降脂"若在一年后药效明显衰减,其相对现有疗法的价值主张将被削弱:市场上已有长效PCSK9注射剂,口服PCSK9小分子抑制剂也正在兴起。

心血管基因编辑赛道的竞争者还包括Verve Therapeutics(PCSK9碱基编辑,已被礼来收购)。基因编辑降脂若成功,将改变高脂血症患者每日服药或定期注射的治疗范式,一年期持久性数据因此成为行业判断该赛道成色的关键读数。 (来源:Endpoints News)