9月14日消息,据BioPharma Dive报道,法国生物技术公司Cellectis宣布战略重组:将为其两个临床阶段细胞疗法候选药物lasme-cel与eti-cel(分别针对白血病和淋巴瘤)寻求「战略合作机会」,把研发重心转向尚处临床前的心血管疾病基因编辑药物。

两个新方向分别为:HEAL-101,采用碱基编辑技术靶向与高甘油三酯相关的APOC3基因;HEAL-201,利用表观遗传编辑下调胆固醇调节蛋白PCSK9的表达。但转型面临激烈竞争——APOC3与PCSK9靶点均已有多个上市药物,且心血管领域近期接连遭遇高调临床失败,最近一例是一周多前诺华与Ionis合作的pelacarsen大型研究失利。

Cellectis基于巴斯德研究所的基因编辑技术创立,是「同种异体」(供体来源)细胞疗法的长期领跑者,2015年IPO募资2.28亿美元。但个体化「自体」CAR-T疗法已在白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤审批中树立高疗效门槛,同种异体产品始终难以匹敌;细胞疗法、双特异性抗体等新疗法不断获批,令竞争加剧、可及患者群体缩窄、研究入组放缓。公司直言这些趋势「很可能持续并进一步压缩两款候选产品的商业机会」。重组后Cellectis将继续支持与Allogene、Servier、阿斯利康及Iovance的现有合作。 (来源:BioPharma Dive)