10月4日消息，瑞士生物制药公司CRISPR Therapeutics（纳斯达克：CRSP）10月2日宣布，将在美国风湿病学会（ACR）Convergence 2026大会上以海报形式展示其在研的CRISPR/Cas9基因编辑同种异体CAR-T细胞疗法zugocabtagene geleucel（zugo-cel，靶向CD19）治疗难治性系统性硬化症（SSc）的I期临床数据。

该海报摘要编号为0225，将在2026年11月8日上午10时30分（美东时间）的海报专场A中展示，标题为“抗CD19同种异体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法zugo-cel在难治性系统性硬化症患者中的安全性与有效性”。zugo-cel目前正在包括风湿免疫、血液及神经适应症在内的多项I期试验中评估，面向自身免疫疾病领域。

从技术路径看，zugo-cel利用CRISPR/Cas9对健康供体来源的T细胞进行基因编辑，制备可大规模生产的同种异体现货型（allogeneic off-the-shelf）CAR-T产品，与需要个体化制备的自体CAR-T相比，有望缩短制备周期并降低生产成本。该疗法靶向B细胞表面CD19抗原，通过清除产生自身抗体的B细胞来重置免疫系统，这一机制正被探索用于多种难治性自身免疫疾病。

系统性硬化症（硬皮病）是一种以皮肤和内脏器官纤维化为特征的慢性自身免疫病，可累及肺部、心血管和消化道，重症患者预后差，现有治疗手段有限，免疫细胞治疗被视为该领域最具潜力的新方向之一。过去两年间，CAR-T疗法在狼疮、系统性硬化症等自身免疫疾病中的早期数据引发行业广泛关注，多家企业正在推进相关管线。

CRISPR Therapeutics总部位于瑞士楚格，是美国波士顿等地设有研发运营的基因编辑先驱企业。公司开发的CASGEVY（exagamglogene autotemcel）是全球首个获批上市的CRISPR基因编辑疗法，用于符合条件的镰状细胞病和输血依赖型β-地中海贫血患者，由公司与Vertex Pharmaceuticals合作推进。除血红蛋白病外，公司管线已扩展至心血管、自身免疫、肿瘤、再生医学和罕见病领域，并开发了新型SyNTase编辑平台。 （来源：CRISPR Therapeutics）