9月9日消息,美国ARPA-H(卫生高级研究计划局)选中RNAV8 Bio参与其PROPEL计划(Programmable RNA for Optimal Precision in Therapeutic Efficacy and Localization,面向治疗效力与定位的最优可编程RNA),为其提供最高440万美元的一年期试点资助。

RNAV8 Bio(读音Renovate Bio)是一家将AI驱动设计与实验室验证结合、工程化更可预测mRNA药物的生物公司。在PROPEL项目中,它加入由哈佛医学院Rouskin实验室牵头、MIT/Whitehead研究所Weissman实验室参与的团队——Weissman正是mRNA疫苗核心修饰技术的奠基人之一。项目目标是将RNA的天然折叠行为转化为精确、可按药物剂量调谐的控制层,用于新一代RNA药物。PROPEL计划负责人为ARPA-H项目经理Shannon Greene博士。

「mRNA的承诺一直是可编程,但实际上一段RNA的序列、化学修饰与它最终做了什么之间的关系一直难以预测,」RNAV8创始人兼CEO Devan Shah表示,「我们与Rouskin和Weissman实验室的工作正是瞄准这一缺口:学习连接序列与功能的规律,并将其嵌入按时间与位置表达的逻辑门控结构中。」他强调,发现的每个元件都「以药物最终上市的形式可被检验」。

在PROPEL框架内,RNAV8聚焦治疗形式本身,从文库中筛选蛋白质输出,并验证其构建体在真实给药格式下的表达可控性。对mRNA药物产业而言,序列-功能映射工具的成熟,意味着从「试错式优化」走向「设计式开发」的转折点,这与AI蛋白质设计近年重塑抗体开发的逻辑一脉相承。 (来源:GEN)