9月25日消息，美国FDA批准Mirum Pharmaceuticals的zilurgisertib（商品名Atebrioz）上市，用于12岁及以上进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者，成为这一超罕见骨病的第三个获批疗法。Endpoints News与Reuters当日报道了这一决定，批准恰在9月26日的PDUFA目标日期前夕。

药物与数据：Atebrioz为每日一次口服小分子，抑制在大多数FOP患者中异常激活、驱动骨外成骨的ALK2蛋白（激活素受体样激酶2）。支持批准的PROGRESS研究为全球随机双盲安慰剂对照关键II期：治疗组异位骨化总体积、新发病灶数量与疾病flare活动均出现有临床意义的降低。zilurgisertib原研方为Incyte，Mirum获得其全球开发与商业化权利。

竞争格局：FOP治疗市场正在一年内快速成形——Ipsen的palovarotene为首个获批疗法；Regeneron的单抗garetosmab（Pasatru）2026年8月刚获批，为每月一次静脉输注；Atebrioz则以口服每日一次的给药便利性形成差异化。FOP全球患者仅约900人量级，诊断多在幼年，三个疗法在给药途径与患者年龄分层上各有覆盖。

罕见病审批节奏观察：FDA今年对超罕见病的审批明显提速，且对以II期关键研究为唯一支持的上市路径保持开放。Atebrioz从受理到批准不足四个月（优先审评），为同类超罕见病开发提供了最新的监管参照案例。 （来源：Endpoints News）