亨廷顿病

伊利诺伊大学开发CRISPR碱基编辑疗法改善小鼠亨廷顿病症状

伊利诺伊大学香槟分校团队在Nature Biomedical Engineering发表研究，利用体内CRISPR碱基编辑修改亨廷顿基因外显子13剪接受体，阻止毒性蛋白片段产生。小鼠模型中毒性蛋白减少症状改善。

B910化工 7月30日 21:06 39