Alnylam亨廷顿病RNAi疗法brezosiran I期数据亮眼：mHTT最高降幅83%，2027年启动关键临床
Alnylam制药的亨廷顿病RNAi药物brezosiran（原ALN-HTT02）在I期试验中实现脑脊液突变亨廷顿蛋白剂量依赖性降低，最高剂量组三个月平均降幅60%-64%，个体最高达83%。公司计划在与监管机构对齐后于2027年启动安慰剂对照关键研究，该药与Regeneron合作开发，合作总额超10亿美元。
亨廷顿病
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UniQure基因疗法AMT-130四年数据：亨廷顿病进展减缓44%，疗效较一年前收窄
uniQure披露一次性脑内基因疗法AMT-130四年随访：高剂量组疾病进展较外部对照减缓44%，但获益幅度较一年前分析收窄。该疗法上市申请正在接受FDA审评，持久性疑虑为审批前景增添变数。
UniQure亨廷顿病基因疗法AMT-130四年数据月底揭晓，上市申请已递交美英监管机构
STAT报道，uniQure将在9月底前公布AMT-130（AAV5-miHTT）治疗亨廷顿病的四年随访数据。此前三年数据显示高剂量组疾病进展较外部对照放缓75%，该药已向美英监管机构提交上市申请，四年数据将检验一次性脑内给药的疗效持久性。
伊利诺伊大学开发CRISPR碱基编辑疗法改善小鼠亨廷顿病症状
伊利诺伊大学香槟分校团队在Nature Biomedical Engineering发表研究，利用体内CRISPR碱基编辑修改亨廷顿基因外显子13剪接受体，阻止毒性蛋白片段产生。小鼠模型中毒性蛋白减少症状改善。