Alnylam亨廷顿病RNAi疗法brezosiran I期数据亮眼：mHTT最高降幅83%，2027年启动关键临床
Alnylam制药的亨廷顿病RNAi药物brezosiran（原ALN-HTT02）在I期试验中实现脑脊液突变亨廷顿蛋白剂量依赖性降低，最高剂量组三个月平均降幅60%-64%，个体最高达83%。公司计划在与监管机构对齐后于2027年启动安慰剂对照关键研究，该药与Regeneron合作开发，合作总额超10亿美元。
临床一期
共 1 篇 · B910化工 · AI 化学信息库
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Alnylam制药的亨廷顿病RNAi药物brezosiran（原ALN-HTT02）在I期试验中实现脑脊液突变亨廷顿蛋白剂量依赖性降低，最高剂量组三个月平均降幅60%-64%，个体最高达83%。公司计划在与监管机构对齐后于2027年启动安慰剂对照关键研究，该药与Regeneron合作开发，合作总额超10亿美元。
