帕金森病新机制药物solengepras III期达标 每日OFF时间减少0.61小时
Cerevance 10月7日公布帕金森病候选药solengepras（CVN424）III期ARISE阳性结果：150mg组第12周每日OFF时间较安慰剂减少0.61小时（p=0.0350），ON时间、日常运动、嗜睡与生活质量全面改善，341例受试者停药率仅3.5%。该GPR6首创非多巴胺能疗法将与美国FDA讨论NDA路径。
神经退行性疾病
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基因泰克斥资最高12.7亿美元获得Alector帕金森病脑穿透GCase酶替代疗法AL050全球权益
Alector 10月5日宣布与基因泰克达成全球独家许可协议，授权后者开发商业化脑穿透型GCase酶替代疗法AL050（帕金森病及相关神经退行性疾病）。Alector将获1亿美元首付款及最高11.7亿美元里程碑付款和分级销售提成，现金跑道延长至2029年。AL050结合Alector工程化GCase与ABC血脑屏障递送平台，针对尚无获批疗法的GCase缺乏机制。
UniQure亨廷顿舞蹈症基因疗法AMT-130四年数据：疾病进展减缓44%，疗效较三年数据走弱
uniQure基因疗法AMT-130的四年分析显示12例接受治疗患者的疾病进展减缓44%，低于三年数据时的75%；患者组织代表对疗效衰减持理解态度，该数据为亨廷顿舞蹈症一次性基因治疗的前景与局限提供关键注脚。
Axoltis肌萎缩侧索硬化症II期研究：NX210c主终点未达标，但运动功能衰退减缓最高64%
法国Axoltis Pharma公布ALS II期SEALS研究顶线结果：82例患者中NX210c未达主要终点，但事后分析显示5mg/kg组ALSFRS-R衰退率在6周时较安慰剂减约64%，血浆claudin-5显著下降支持血脑屏障修复机制。
诺华TREM2抗体二期ALS试验失败，宣布终止开发
Endpoints News独家报道，诺华已终止一款处于二期临床的TREM2靶点肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗候选药物的开发。TREM2作为神经炎症明星靶点再次遭遇临床挫折。
诺华终止TREM2候选药VHB937的肌萎缩侧索硬化II期开发
据Endpoints News独家报道，诺华已停止一款肌萎缩侧索硬化（ALS）II期候选药物的开发。该药为其TREM2稳定剂VHB937，相关ASTRALS研究2024年10月启动、入组225人。TREM2靶点在神经退行性疾病领域备受关注，此番受挫再度显示该靶点临床转化难度。
阿尔茨海默病基因组三维结构异常：DNA折叠紊乱揭示疾病新层面
卡内基梅隆大学、匹兹堡大学与华盛顿大学研究团队在Science发文，利用单细胞技术、脑组织空间映射与深度学习模型发现阿尔茨海默病患者特定脑细胞中基因组三维折叠结构发生改变，并将这些改变与基因活性漂移和组织结构变化关联，为治疗提供新靶点层。
AI设计的“细胞内抗体”有望治疗阿尔茨海默病等神经退行性疾病
8月21日消息，英国埃塞克斯大学团队开发的AI设计胞内抗体（intrabodies）技术显示，可靶向细胞内致病蛋白聚集体，为阿尔茨海默病、帕金森病及运动神经元病提供新治疗路径。
范德堡大学开发两种新型工具化合物助力阿尔茨海默病靶点研究
范德堡大学团队在ACS Chemical Neuroscience发表研究，开发两种可调控神经退行性疾病相关蛋白活性的工具化合物。这些化学探针能选择性激活或抑制特定靶点，为研究阿尔茨海默病生物学机制及开发新疗法提供关键工具。
伊利诺伊大学开发CRISPR碱基编辑疗法改善小鼠亨廷顿病症状
伊利诺伊大学香槟分校团队在Nature Biomedical Engineering发表研究，利用体内CRISPR碱基编辑修改亨廷顿基因外显子13剪接受体，阻止毒性蛋白片段产生。小鼠模型中毒性蛋白减少症状改善。
多国团队发现石墨烯量子点可抑制帕金森病相关蛋白聚集
波兰波兹南医科大学Kujawska教授领衔的国际研究团队发现，石墨烯量子点（GQDs）可有效抑制α-突触核蛋白的纤维化聚集，并能直接触发已成熟纤维蛋白解聚。动物实验显示，经鼻给予GQDs可穿透小鼠血脑屏障，显著减少有毒蛋白聚集体，并激活细胞自噬途径保护多巴胺能神经元。研究发表于《Science and Technology of Advanced Materials》（DOI: 10.1080/14686996.2026.2662693），为纳米材料干预神经退行性疾病提供了新的实验依据。
Biogen与Denali帕金森药物BIIB122在IIb期试验中未达终点，特发性帕金森适应症开发终止
Biogen与Denali Therapeutics联合开发的LRRK2激酶抑制剂BIIB122（DNL151）在针对特发性帕金森病的IIb期LUMA研究中未能显著延缓疾病进展，未达到主要和次要终点。两家公司决定终止该药物在特发性帕金森病领域的开发。Denali将继续独立开展一项IIa期研究，专注于LRRK2基因突变相关的帕金森病患者亚群。LRRK2靶点一直是帕金森病药物研发的热门方向，此次失败对激酶抑制剂路线构成重大挫折。