AI设计的“细胞内抗体”有望治疗阿尔茨海默病等神经退行性疾病
8月21日消息，英国埃塞克斯大学团队开发的AI设计胞内抗体（intrabodies）技术显示，可靶向细胞内致病蛋白聚集体，为阿尔茨海默病、帕金森病及运动神经元病提供新治疗路径。
神经退行性疾病
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范德堡大学开发两种新型工具化合物助力阿尔茨海默病靶点研究
范德堡大学团队在ACS Chemical Neuroscience发表研究，开发两种可调控神经退行性疾病相关蛋白活性的工具化合物。这些化学探针能选择性激活或抑制特定靶点，为研究阿尔茨海默病生物学机制及开发新疗法提供关键工具。
伊利诺伊大学开发CRISPR碱基编辑疗法改善小鼠亨廷顿病症状
伊利诺伊大学香槟分校团队在Nature Biomedical Engineering发表研究，利用体内CRISPR碱基编辑修改亨廷顿基因外显子13剪接受体，阻止毒性蛋白片段产生。小鼠模型中毒性蛋白减少症状改善。
多国团队发现石墨烯量子点可抑制帕金森病相关蛋白聚集
波兰波兹南医科大学Kujawska教授领衔的国际研究团队发现，石墨烯量子点（GQDs）可有效抑制α-突触核蛋白的纤维化聚集，并能直接触发已成熟纤维蛋白解聚。动物实验显示，经鼻给予GQDs可穿透小鼠血脑屏障，显著减少有毒蛋白聚集体，并激活细胞自噬途径保护多巴胺能神经元。研究发表于《Science and Technology of Advanced Materials》（DOI: 10.1080/14686996.2026.2662693），为纳米材料干预神经退行性疾病提供了新的实验依据。
Biogen与Denali帕金森药物BIIB122在IIb期试验中未达终点，特发性帕金森适应症开发终止
Biogen与Denali Therapeutics联合开发的LRRK2激酶抑制剂BIIB122（DNL151）在针对特发性帕金森病的IIb期LUMA研究中未能显著延缓疾病进展，未达到主要和次要终点。两家公司决定终止该药物在特发性帕金森病领域的开发。Denali将继续独立开展一项IIa期研究，专注于LRRK2基因突变相关的帕金森病患者亚群。LRRK2靶点一直是帕金森病药物研发的热门方向，此次失败对激酶抑制剂路线构成重大挫折。