11月3日消息，伦敦国王学院（King's College London）科学家发现，实验性药物KCL-286可能通过修复受损DNA、减轻炎症等多重机制对抗阿尔茨海默病，相关成果由ScienceDaily发布。该药最初为脊髓损伤开发，在阿尔茨海默病小鼠模型中产生了令人鼓舞的结果。

与聚焦淀粉样蛋白/tau蛋白堆积的主流疗法不同，KCL-286针对的是疾病进程中更早出现的生物学过程——DNA损伤与脑部炎症。机制上，它通过激活视黄酸通路中的特定蛋白起效：此前研究发现该通路紊乱与大鼠脑中淀粉样蛋白沉积形成相关。在最新研究中，KCL-286帮助阿尔茨海默病模型小鼠修复DNA断裂并减少炎症，提示其可能成为疾病修饰疗法而非单纯对症治疗。

KCL-286是一类首创（first-in-class）的口服生物可利用小分子，显著优势在于已作为早期开发的一部分完成了I期人体安全性与耐受性试验。该校神经科学教授Jonathan Corcoran指出，这将大幅压缩新药开发传统上所需的多年周期；项目管理者Maria Goncalves博士表示，同时靶向DNA损伤与炎症这两个病程早期的过程，凸显了其疾病修饰潜力。不过药物对人类阿尔茨海默病的有效性尚待验证。

现有淀粉样蛋白抗体药仅带来轻度临床获益，业界正积极寻找更全面的机制组合，KCL-286的"一药多靶"路径为阿尔茨海默病治疗竞赛提供了新方向。 （来源：ScienceDaily）