阿尔茨海默病基因组三维结构异常:DNA折叠紊乱揭示疾病新层面
卡内基梅隆大学、匹兹堡大学与华盛顿大学研究团队在Science发文,利用单细胞技术、脑组织空间映射与深度学习模型发现阿尔茨海默病患者特定脑细胞中基因组三维折叠结构发生改变,并将这些改变与基因活性漂移和组织结构变化关联,为治疗提供新靶点层。
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卡内基梅隆大学、匹兹堡大学与华盛顿大学研究团队在Science发文,利用单细胞技术、脑组织空间映射与深度学习模型发现阿尔茨海默病患者特定脑细胞中基因组三维折叠结构发生改变,并将这些改变与基因活性漂移和组织结构变化关联,为治疗提供新靶点层。
马萨诸塞州Framingham的生物技术公司Alzheon在口服阿尔茨海默病候选药ALZ-801(valiltramiprosate)III期试验错失主要终点后,仍宣布计划最高5亿美元的大额融资。该公司强调亚组分析与生物标志物数据,包括MCI亚组认知衰退减缓、海马萎缩减少26%,融资将支撑其推进监管路径。
列日大学GIGA神经科学团队在《Sleep》发表研究:对500余名健康人睡眠分析发现,中年人群(50-69岁)夜间微觉醒频率越高,阿尔茨海默病多基因风险评分越高,该关联在18-31岁年轻人中不存在。睡眠指标有望在症状出现前识别高风险人群,为早期干预打开窗口。
南卡罗来纳大学Peisheng Xu团队在《Cell Biomaterials》发表研究,其聚合物纳米凝胶系统Nano-ERASER可穿越血脑屏障,用抗体降解星形胶质细胞中的PTBP1蛋白,将其转化为神经元。在人类脑类器官和阿尔茨海默病小鼠模型中,新神经元功能成熟,小鼠学习记忆能力改善、神经炎症和淀粉样蛋白沉积减少。
罗氏与礼来联合开发的Elecsys pTau217血液检测获美国FDA批准,用于阿尔茨海默病辅助诊断。该检测基于罗氏Cobas仪器平台,性能与脑脊液检测和PET影像相当,Labcorp与Quest Diagnostics计划在未来数月内推向美国全国市场。此前一周C2N的PrecivityAD2刚获批准,阿尔茨海默病血液诊断市场竞争明显升温。
PharmaVoice盘点肥胖赛道之外三个潜在重磅药物:Revolution Medicines胰腺癌口服药daraxonrasib(III期近乎翻倍总生存,2032年销售预估43亿美元,NDA已获受理)、Gilead 78亿美元收购Arcellx获得的BCMA CAR-T anito-cel(ORR 96%)以及礼来皮下注射抗淀粉样蛋白药remternetug,三者均瞄准治疗突破与商业上限的交汇点。
8月20日,瑞典AlzeCure Pharma确认完成与礼来的合作许可交割,就阿尔茨海默病项目Alzstatin(候选药ACD680)收到全额1000万美元首付款,交易还包括中个位数百分比的销售分成与开发商业化里程碑,不含分成总价值可能超过10亿美元。礼来获得全球权利并负责后续开发。
罗氏宣布其针对阿尔茨海默病的血液检测获得FDA突破性设备认定,该检测通过血液生物标志物识别淀粉样蛋白病理。相比PET与脑脊液穿刺,血液检测将大幅降低诊断门槛与成本,是抗淀粉样蛋白疗法大规模应用的前提基础设施。
南开大学与河北工业大学的Xinglu Huang团队在Nature Nanotechnology发表研究,将天然铁蛋白与金纳米结构结合,设计出能特异性识别并主动重构Aβ淀粉样聚集体的生物活性纳米材料。结合X射线晶体学与分子动力学模拟,团队首次在原子层面阐明杂交纳米材料拆解斑块的动态过程,为蛋白质错误折叠疾病纳米药物设计提供可编程框架。
斯坦福大学研究发现,随年龄增长,大量来自血液的免疫细胞进入人脑并转化为小胶质细胞。该发现颠覆了数十年来脑免疫系统与身体免疫系统相互独立的传统认知,对理解阿尔茨海默病等神经退行性疾病具有重大意义。
范德堡大学团队在ACS Chemical Neuroscience发表研究,开发两种可调控神经退行性疾病相关蛋白活性的工具化合物。这些化学探针能选择性激活或抑制特定靶点,为研究阿尔茨海默病生物学机制及开发新疗法提供关键工具。
7月15日消息,渤健与Ionis合作的反义寡核苷酸药物diranersen(BIIB080)在AAIC 2026公布II期CELIA试验数据:尽管未达主要终点,60mg剂量在ADAS-Cog13认知量表上减缓衰退42%、MMSE减缓50%,并降低tau PET病理,是首个显示靶向tau可减缓阿尔茨海默病认知衰退的临床证据。渤健计划推进III期,但高剂量反向剂量反应引发疑问。
阿联酋IROS及合作伙伴利用阿联酋基因组计划识别高风险个体,在症状出现前启动阿尔茨海默病预防性临床试验。
瑞典AlzeCure Pharma与丹麦QuantumCell ApS签署对外授权与合作协议,将NeuroRestore平台包括候选药物ACD856的全球权益授予QuantumCell,交易总额超过22亿美元。
渤健公布抗tau蛋白反义寡核苷酸药物BIIB080在早期阿尔茨海默病患者中的II期CELIA研究结果。研究未达到主要临床终点CDR-SB评分变化,但生物标志物数据显示CSF总tau蛋白降低约50-60%,p-tau181降低约55%,tau PET成像显示tau病理积累显著减少。药物耐受良好,未观察到ARIA。这是首个报告II期结果的抗tau蛋白ASO疗法。
FDA批准Axsome Therapeutics的Auvelity(右美沙芬/安非他酮复方)用于阿尔茨海默病相关激越症状。这是首个同时靶向NMDA和sigma-1受体的该适应症疗法。审批基于ADVANCE-1和ACCORD-2两项III期临床试验。研究显示Auvelity在CMAI量表上显著优于安慰剂,且持续用药组复发时间显著延长。