9月12日消息，据Endpoints News 9月11日报道，总部位于马萨诸塞州Framingham的生物技术公司Alzheon正筹划一笔最高5亿美元的大额融资——尽管其口服阿尔茨海默病候选药在III期临床试验中错失主要终点。

Alzheon的核心资产是口服小分子ALZ-801（valiltramiprosate），一种抑制毒性淀粉样寡聚体形成的tramiprosate前药。这项名为APOLLOE4的III期试验专门在携带双份APOE4基因（阿尔茨海默病最常见的遗传风险因素，约占患者15%）的人群中开展，是迄今 exclusively 在该高风险人群中进行的最大规模试验。试验在总体人群中未达到主要终点，但在预设的轻度认知障碍（MCI）亚组中显示出认知衰退减缓的名义显著性获益，并伴随生物标志物改善。

公司此前披露的数据包括：MCI亚组认知衰退减缓52%（p=0.041）；整体人群海马萎缩减少18%（p=0.017），MCI亚组减少26%（p=0.004）；血浆p-tau217在78周内下降36%（安慰剂组上升17%）；且与抗淀粉样抗体疗法不同，未观察到ARIA（脑水肿/微出血）事件增加。今年7月的AAIC 2026会议上，公司以九张海报展示了APOLLOE4的扩展分析，强调对APOE4/4高风险人群的神经血管保护作用——该人群对抗体类药物的ARIA副作用更为敏感，口服小分子因此具有差异化定位。

Endpoints报道称，此次规划的融资规模最高5亿美元，对一个III期主要终点失败的私有生物技术公司而言相当罕见，反映出投资界对其精准医学亚组叙事和口服给药差异化路径的认可程度。Alzheon成立于2013年，员工规模11-50人，由创始人Martin Tolar领导。在礼来donanemab、卫材/渤健lecanemab等静脉注射抗体主导的市场中，ALZ-801若获批将成为罕见的口服疾病修正疗法选项。 （来源：Endpoints News）