11月6日消息，Sarepta Therapeutics宣布停止杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvvec）确证性III期试验的新患者入组。据Endpoints News报道。

Elevidys是靶向微小肌营养不良蛋白的AAV载体基因疗法，通过加速审批通道上市，上市后需完成确证性试验以验证临床获益。停止入组通常意味着申办方对试验达成主要终点的概率、入组竞争或安全性信号做出了重新评估——对加速获批产品而言，确证试验的任何动摇都会直接传导为监管风险，包括适应症范围收窄乃至撤市可能。

DMD基因治疗领域近年持续震荡：疗效终点争议、类固醇背景用药干扰、以及AAV疗法的一次性给药特性都使确证设计复杂化。Sarepta后续给出的理由说明与FDA沟通结果，将成为判断该产品——乃至整个DMD基因治疗赛道——信用的关键节点。对患者社群与支付方而言，已用药患者的长期随访数据仍是支持继续治疗的基础。 （来源：Endpoints News）