AAV5

UniQure亨廷顿病基因疗法AMT-130四年数据月底揭晓，上市申请已递交美英监管机构

STAT报道，uniQure将在9月底前公布AMT-130（AAV5-miHTT）治疗亨廷顿病的四年随访数据。此前三年数据显示高剂量组疾病进展较外部对照放缓75%，该药已向美英监管机构提交上市申请，四年数据将检验一次性脑内给药的疗效持久性。

B910化工 9月10日 18:50 12