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UniQure正式递交亨廷顿舞蹈病基因疗法AMT-130上市申请，FDA监管风波后迎来关键节点

uniQure宣布向FDA提交亨廷顿舞蹈病基因疗法AMT-130的上市申请。过去一年该申请历经波折：FDA新领导层曾质疑其以自然史数据库为外部对照的三期数据分析，要求补做假手术对照试验，引发公开争执。今年6月FDA态度转变，认定三年随访数据足以支持申请。分析师提示确认性试验无需假手术对照，月底的四年随访数据将是下一个催化剂。

全球化学情报 9月3日 06:11 7