UniQure亨廷顿舞蹈症基因疗法AMT-130四年数据：疾病进展减缓44%，疗效较三年数据走弱
uniQure基因疗法AMT-130的四年分析显示12例接受治疗患者的疾病进展减缓44%，低于三年数据时的75%；患者组织代表对疗效衰减持理解态度，该数据为亨廷顿舞蹈症一次性基因治疗的前景与局限提供关键注脚。
AMT-130
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UniQure基因疗法AMT-130四年数据：亨廷顿病进展减缓44%，疗效较一年前收窄
uniQure披露一次性脑内基因疗法AMT-130四年随访：高剂量组疾病进展较外部对照减缓44%，但获益幅度较一年前分析收窄。该疗法上市申请正在接受FDA审评，持久性疑虑为审批前景增添变数。
UniQure亨廷顿病基因疗法AMT-130四年数据月底揭晓，上市申请已递交美英监管机构
STAT报道，uniQure将在9月底前公布AMT-130（AAV5-miHTT）治疗亨廷顿病的四年随访数据。此前三年数据显示高剂量组疾病进展较外部对照放缓75%，该药已向美英监管机构提交上市申请，四年数据将检验一次性脑内给药的疗效持久性。
UniQure正式递交亨廷顿舞蹈病基因疗法AMT-130上市申请，FDA监管风波后迎来关键节点
uniQure宣布向FDA提交亨廷顿舞蹈病基因疗法AMT-130的上市申请。过去一年该申请历经波折：FDA新领导层曾质疑其以自然史数据库为外部对照的三期数据分析，要求补做假手术对照试验，引发公开争执。今年6月FDA态度转变，认定三年随访数据足以支持申请。分析师提示确认性试验无需假手术对照，月底的四年随访数据将是下一个催化剂。