Scholar Rock脊髓性肌萎缩症新药Isembyld获FDA批准，为首款靶向肌肉丢失的SMA疗法
Scholar Rock的Isembyld（apitegromab）获FDA批准用于2岁及以上正在接受SMN2靶向治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，成为首个针对SMA肌肉丢失机制的疗法。三期临床试验显示，联合SMN2靶向药物治疗后，年轻患者一年后运动功能改善，安慰剂组则持续恶化，差异具有统计学显著性，为数十年来失败的肌肉抑制素抑制领域带来首个获批突破。
肌肉抑制素
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