FDA批准Scholar Rock肌肉靶向SMA药物Isembyld，年定价约31万美元
FDA批准Scholar Rock的apitegromab（商品名Isembyld），为首款肌肉靶向脊髓性肌萎缩症（SMA）疗法，联合标准治疗显著改善运动功能，常规患者年定价约31万美元，峰值销售预期约20亿美元；该申请曾因代灌装工厂问题遭拒，调整生产布局后终获批。
Scholar Rock
共 2 篇 · B910化工 · AI 化学信息库
Scholar Rock脊髓性肌萎缩症新药Isembyld获FDA批准，为首款靶向肌肉丢失的SMA疗法
Scholar Rock的Isembyld（apitegromab）获FDA批准用于2岁及以上正在接受SMN2靶向治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，成为首个针对SMA肌肉丢失机制的疗法。三期临床试验显示，联合SMN2靶向药物治疗后，年轻患者一年后运动功能改善，安慰剂组则持续恶化，差异具有统计学显著性，为数十年来失败的肌肉抑制素抑制领域带来首个获批突破。